Es para aquellos que tengan leucemia mieloide aguda con mutación FLT3. La nueva terapia promete una mejoría significativa en la sobrevida global.

Se estima que 5 personas por día son diagnosticados con leucemia mieloide aguda, una enfermedad que se disemina rápidamente por el torrente sanguíneo y que puede causar la muerte en pocos meses si no es tratada a tiempo. Sin embargo, un nuevo tratamiento para un tipo de esta afección brinda esperanzas a los pacientes. Es que desde 1973 que no hay avances significativos en materia de terapias para contrarrestarla. Hasta ahora.

La ANMAT aprobó recientemente en la Argentina una nueva droga que en complemento con la quimioterapia permite una mejoría significativa en la sobrevida global en pacientes que presenten la mutación FLT3, una alteración que se detecta en aproximadamente el 30 por ciento de quienes padecen este tipo de leucemia que es la más frecuente en adultos.

La midostaurina, tal es el nombre de esta terapia dirigida, se administra en forma oral y actúa de tal manera que permite regular una serie de procesos celulares esenciales, inhibiendo la capacidad de las células malignas de seguir creciente indiscriminadamente.

Desde hace 45 años el tratamiento es el mismo. “Hay siete días que el paciente recibe una medicación endovenosa continua y luego recibe tres dosis de otra medicación. Pero esto es quimioterapia que va a eliminar en forma indiscriminada células. Es un tratamiento agresivo”, precisó la doctora Irene Rey, jefa de la División Hematología del Hospital Ramos Mejía.

Con esa perspectiva, de 5 pacientes, sólo una puede sobrevivir más allá de los 5 años, según las investigaciones realizadas a lo largo de las décadas. Pero este panorama cambia y hoy las esperanzas crecen exponencialmente.

La nueva droga, desarrollada por la laboratorio Novartis, logró una mejoría significativa en la sobrevida global, prácticamente triplicándola, con una reducción del riesgo de muerte, por lo que podría contribuir enormemente como puente al trasplante, que es la alternativa que tienen los pacientes que no logran curarse con quimioterapia.

“Que un paciente sobreviva un 7 por ciento más implica muchas otras posibilidades porque esto significa un puntapié. Estamos en una época revolucionaria en cuanto a conocimiento biológico. Uno aspira a que en un futuro una combinación de medicamentos dirigidos a diferentes moléculas pueda ir quitándole terreno a la quimioterapia”, resaltó la Dra. Rey.

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La importancia del correcto diagnóstico

Uno de los aspectos relevantes para la eficacia del tratamiento es el correcto diagnóstico. Como es para un tipo específico de leucemia, es necesario que la detección de la mutación sea pronta.

“La midostaurina se debe comenzar el día octavo. Por eso se recomienda que el resultado de la mutación debe estar antes de las 48 o 72 horas desde el diagnóstico hasta poder iniciar el tratamiento”, explicó la Dra. Isolda Fernández, Jefa de Servicio de Hematología de Fundaleu.

Es que el estudio genético le permite a los especialistas tomar mejores decisiones terapéuticas, considerando también la historia clínica, el examen físico, los resultados de estudios sanguíneos y de medula ósea.

"La ventana de oportunidad es acotada, porque el tratamiento debe iniciarse cuando antes", sostuvo la Dra Fernández.

Después de décadas de investigaciones, el panorama parece ser alentador. De todas maneras, aún resta continuar con el desarrollo para que la cura esté cada vez más cerca. “Necesitamos un poco más de tiempo. Pero vamos camino a que los pacientes que seguramente iban a estar muertos, ahora puedan sobrevivir”, concluyó la especialista.

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